2024-07-24
近日，蓝海资本旗下基金投资的深信生物宣布多项临床进展：其自主研发的带状疱疹IN001 mRNA疫苗获得中国临床试验批准；其在研mRNA新药IN022继获得美国FDA儿科罕见病资格认定后又获美国FDA孤儿药资格认定。
以下文章来源于深信生物
2024年07月23日，香港、深圳、南京-深信生物（”Innorna”），一家聚焦于脂质纳米颗粒（LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布其自主研发的带状疱疹IN001 mRNA疫苗临床试验申请获得国家药品监督管理局（NMPA）签发的《药物临床试验批准通知书》。IN001为首款获得NMPA临床试验批准的采用mRNA技术路线的带状疱疹疫苗产品，也是深信生物继呼吸道合胞病毒IN006二价mRNA疫苗之后在中国获得临床试验批准的第二款疫苗产品。
IN001已在2023年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，也是继Moderna和辉瑞/BioNTech之后，全球第三款采用mRNA技术路线获得美国FDA临床试验许可的带状疱疹疫苗产品。深信生物已启动IN001境外健康志愿者I期临床研究（NCT06375512），在获得中国临床试验批准之后亦将尽快开展国内临床试验，以期早日将这款潜在的具有更优安全性、有效性、可及性的带状疱疹疫苗带到中国乃至全球市场，惠及大众。
关于带状疱疹（HZ）和 IN001
带状疱疹（HZ）是一种由水痘-带状疱疹病毒（VZV）原发感染后潜伏病毒再激活引起的皮肤感染性疾病，表现为疼痛、水泡样皮疹，且可导致带状疱疹后遗神经痛（PHN）等并发症，严重影响患者生活质量。人群普遍存在罹患HZ的可能性，且其发生率随时间增加和年龄增长而显著上升，尤其是50岁以后HZ发病风险呈急剧增加趋势。抗病毒及对症治疗可减少HZ患者的不适及疼痛症状，但不能明显缩短病程以及减少后遗症的发生，接种HZ疫苗是目前预防HZ发病及其并发症发生的最为有效的措施。现有HZ疫苗安全性、有效性和可及性是限制HZ疫苗接种的重要因素。随着全球人口老龄化的加剧，HZ所致疾病负担愈发严重，开发一种保护效率相当或更高、安全性更好、生产工艺更简单的下一代HZ疫苗将有助于进一步提高疫苗的可及性和接种率，进而更好地解决这一重要的全球健康问题。IN001 是一款深信生物自主研发的创新HZ mRNA疫苗，其核心技术包含表达VZV 糖蛋白E（gE）的mRNA序列和深信生物独有的LNP 递送系统。临床前动物研究表明，IN001可有效诱导机体体液免疫和细胞免疫应答。安全性评价数据表明，IN001具有良好的安全性，与Shingrix文献报道数据进行对比，IN001具有更好的安全性，在临床研究上有望表现出更低的不良反应。在一项头对头临床前免疫原性研究中，相较于Shingrix，IN001能诱导出较高水平的细胞免疫应答，并且具有较优的免疫持久性。IN001 mRNA疫苗工艺稳健，易于放大，关键原材料已实现国产化，拥有稳定的供应链，疫苗成本显著降低，可有力保障国内外市场疫苗供应。
2024年7月19日，香港、深圳、南京-深信生物（“Innorna”），一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒（LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布其在研mRNA新药IN022继2024年7月5日（美国东部时间）获得美国FDA儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD）后又获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。IN022用于治疗同型胱氨酸尿症（Homocystinuria，HCU），一种常染色体隐性遗传性代谢疾病。同时获得RPDD和ODD将极大地促进IN022临床开发和上市进程，使患者早日受益。
关于同型胱氨酸尿症和IN022
同型胱氨酸尿症（HCU）是由于胱硫氨酸β-合酶（Cystathionine-Beta-Synthase，CBS）缺陷导致的一种罕见的常染色体隐性遗传性代谢疾病。该疾病多于三岁后发病，主要导致神经精神与心脑血管等多系统性损伤，表现为智力障碍、视力下降、晶状体脱位、骨骼发育异常及血栓风险升高等。目前，尚无这种疾病的治疗性药物获批。IN022通过恢复CBS酶，使同型半胱氨酸代谢正常化，以改善HCU患者的症状，从根本上去治疗由于CBS缺陷导致的同型胱氨酸尿症。
